肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种神经退行性疾病，其特征是运动功能进行性丧失，最终导致发病后五年内死亡。这种疾病会导致四肢和其他肌肉无力和萎缩，影响患者的言语活动、进食甚至呼吸。

一些药物，包括利鲁唑、依达拉奉和苯丁酸钠/牛磺二醇，可用于治疗 ALS，但治疗效果有限。因此，当前需要新颖、有效的 ALS 治疗方法。

多向分化耐应激(Muse)细胞是源自骨髓的多能干细胞，可以静脉注射到受损组织中。

最近的研究发现，定期施用 Muse 细胞可以促进肝炎、肌肉退化和心脏病小鼠模型的组织修复和功能恢复。此外，它还可以显着改善肢体肌肉无力，抑制炎症激活，调节免疫功能。

考虑到这一点，我们开发了一种名为 CL2020 的基于 Muse 细胞的产品，以利用 Muse 细胞的治疗潜力来治疗 ALS 患者。

近日，日本科学家开展了一项单中心、开放式II期临床试验，评估ALS患者重复静脉注射CL2020的安全性和治疗效果。

这项研究的结果发表在《细胞移植》杂志上。该试验由冈山大学医学、牙科和药物科学研究生院的 Toru Yamashita 副教授和日本国家神经病学和精神病学中心的 Koji Abe 博士领导。

“由于ALS是一种进行性疾病，我们使用了多次常规剂量的CL2020，每月一剂，静脉注射六剂。剂量设定为15×106 个细胞/剂，在其他疾病的试验中证明是安全的。我们只招募了五名 ALS 患者，因为这是第一个确认多剂 CL2020 剂量安全性的临床试验，”Yamashita 博士解释道。

试验团队的主要重点是确定 CL2020 在首次给药后长达 12 个月内的安全性和耐受性。此外，研究小组通过评估 12 个月内修订的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表 (ALSFRS-R) 评分的变化率来评估疾病进展。