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代谢性肝病的基因疗法在猪身上显示出前景

2024-02-03 09:51:05 百科知识来源：

导读由于供体器官短缺，梅奥诊所正在探索针对肝病患者的治疗策略。研究人员正在测试一种无需进行整个器官移植即可纠正代谢紊乱的新方法。他们的

由于供体器官短缺，梅奥诊所正在探索针对肝病患者的治疗策略。研究人员正在测试一种无需进行整个器官移植即可纠正代谢紊乱的新方法。他们的发现发表在《科学转化医学》上。

这项医学研究测试了对患有 1 型遗传性酪氨酸血症 (HT1) 的猪的基因治疗，HT1 是一种由酶缺乏引起的代谢紊乱。这种疾病的常见治疗方法是药物治疗，但对许多患者来说是无效的，并且使用该药物的长期安全性尚不清楚。

“肝移植是治疗 HT1 的唯一可治愈选择，HT1 的特点是进行性肝病，”梅奥外科研究员 Raymond Hickey 博士说。“使用这种新方法治疗 HT1 和其他代谢性疾病将使患者避免肝移植并挽救更多生命。”

通过基因治疗，将纠正的肝细胞移植到患病的肝脏中，从而产生酶。“这种治疗是一种新形式的细胞移植，利用患者自身的细胞，因此不需要免疫抑制药物，从而避免了这些药物的副作用，”肝脏科医生 Scott Nyberg 博士说。梅奥诊所的移植外科医生。该疗法改善了猪的 HT1 水平并预防了肝衰竭。核成像的使用使研究人员能够通过非侵入性成像过程监测校正细胞的扩增。

“患有先天性肝脏代谢缺陷的儿科患者将从这种疗法中获益最多，”希基博士说。“超过五分之一的儿科肝移植是代谢疾病的结果。”

该研究还研究了慢病毒载体在治疗肝脏疾病中细胞递送的用途，这是一种传统上用于治疗血液疾病的工具。

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