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CRISPR 和其他新技术为药物开发打开了大门

2023-12-15 10:19:00 生活来源：

导读处方药和疫苗彻底改变了医疗保健，极大地减少了疾病死亡并提高了全球的生活质量。但研究人员、大学和医院以及制药行业如何决定开发针对哪些

处方药和疫苗彻底改变了医疗保健，极大地减少了疾病死亡并提高了全球的生活质量。但研究人员、大学和医院以及制药行业如何决定开发针对哪些疾病的药物呢?

在我的工作中担任健康结果、政策和证据综合中心主任> 康涅狄格大学药学院小组，我评估不同治疗方案的有效性和安全性，以帮助临床医生和患者做出明智的决定。我和我的同事研究如何创造新的药物分子，将它们输送到体内并提高其有效性，同时减少其潜在危害。有几个因素决定了研究人员和制药公司制药公司关注哪些药物发现途径。

资金推动研究决策

研究资金加快了创造新疗法所需的科学发现的步伐。从历史上看，研究的主要支持者(例如美国国立卫生研究院)、制药行业和私人基金会资助了针对最常见病症的研究，例如将帮助数百万人，每剂小幅加价将产生巨额利润。突破性疗法、糖尿病和精神健康障碍。心脏病

因此，几十年来，罕见疾病研究的资金一直不足，因为它帮助的人较少，而且每剂药物的成本必须非常高才能盈利。在超过 7,000 种已知罕见疾病中，定义为受影响人数少于 200,000 人在美国，只有 34 种疗法在 1983 年之前获得了食品和药物管理局批准。

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