新研究显示基因疗法治疗帕金森病的长期安全性
发布时间：2024-02-03 09:51:07来源：
在基因转移介导的神经保护因子神经营养因子直接递送至患者大脑五年后，对晚期帕金森病患者进行的一项研究的新安全数据显示，没有与治疗相关的严重不良事件。《人类基因治疗》中的一篇文章描述了通过手术进行腺相关病毒 (AAV2)-neurturin 基因治疗的令人鼓舞的长期安全性。
在“接受 rAAV2-Neurturin (CERE-120) 基因转移的帕金森病患者的长期安全性”一文中，William Marks, Jr.，加利福尼亚大学旧金山分校，Tiffany Baumann，Isis Pharmaceuticals(加利福尼亚州卡尔斯巴德)和RTBioconsultants(加利福尼亚州圣地亚哥)的 Raymand Bartus 代表 CERE-120 研究组描述了该研究设计，与之前的研究相比，该研究大大延长了对 53 名患者进行评估的随访时间，以识别任何安全问题这可能会在治疗后数月或数年出现。
“rAAV 载体表达的寿命使其特别适用于治疗慢性神经退行性疾病，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、医学教育教授兼院长、教务长兼执行副校长 Terence R. Flotte 说道，马萨诸塞大学医学院，马萨诸塞州伍斯特市。“这些长期数据支持了 rAAV 将被证明是治疗这种高度衰弱疾病的重要平台的证据。”
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