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新的干细胞模型可以帮助免疫缺陷患者进行个性化干细胞治疗

2024-04-21 14:54:59 百科全书来源：

导读一个合作研究小组开创了一种新的干细胞模型，以帮助患有罕见免疫缺陷的患者进行个性化治疗。该研究结果发表在《过敏与临床免疫学杂志》上。...

一个合作研究小组开创了一种新的干细胞模型，以帮助患有罕见免疫缺陷的患者进行个性化治疗。该研究结果发表在《过敏与临床免疫学杂志》上。

原发性免疫缺陷，也称为“先天性免疫缺陷”，是一种损害免疫系统的衰弱性疾病，使患者极易受到感染、自身免疫甚至癌症的影响。迄今为止，已知大约有 500 种原发性免疫缺陷，但随着新疾病的出现，这个名单每年都在增长。

尽管个体罕见，但原发性免疫缺陷的总体发病率估计为万分之一。其中许多疾病也是由基因突变引起的，并且可以代代相传。

由于其罕见性，大量免疫缺陷疾病仍未得到充分诊断和治疗。患有这些疾病的患者往往缺乏特定的治疗方案，并且接受的治疗不理想，给患者及其家人带来巨大的负担。

一个例子是一种称为 STAT1 功能获得 (STAT1-GoF) 疾病的罕见疾病。 STAT1-GoF 患者天生免疫系统存在遗传性缺陷，使他们容易受到危及生命的感染、自身免疫性疾病、动脉瘤和癌症的影响。

港大医学院与转化干细胞生物学中心(CTSCB)和剑桥大学的合作伙伴合作，开创了一个新的干细胞平台，以帮助原发性免疫缺陷患者。

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