小分子显示出修复髓鞘损伤的早期前景
当用一种名为 ESI1 的新型蛋白质功能抑制剂治疗时,模仿多发性硬化症 (MS) 症状的小鼠和实验室制备的人脑细胞都表现出再生重要髓磷脂涂层的能力,以保护健康的轴突功能。
这项发表在《细胞》杂志上的突破似乎克服了之前长期挫败的困难,这些困难长期以来一直困扰着扭转一种神经损伤的尝试,这种神经损伤剥夺了多发性硬化症患者的运动控制能力,并随着年龄的增长逐渐削弱了许多人的认知功能。
“目前,还没有有效的疗法可以逆转多发性硬化症等毁灭性脱髓鞘疾病中的髓磷脂损伤,”通讯作者、辛辛那提儿童医院大脑研究专家 Q. Richard Lu 博士说。 “这些发现意义重大,因为它们提供了新的治疗途径,有可能将治疗重点从仅仅控制症状转移到积极促进髓磷脂的修复和再生。”
通过清除障碍促进愈合
推动这一新发现的一个重要见解是观察到,被多发性硬化症损伤的大脑区域仍然拥有修复髓磷脂损伤所需的一种细胞,但这种疾病会激活其他细胞类型和信号,这些细胞类型和信号结合起来使修复功能沉默。
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